AG-348治疗非输血依赖型地中海贫血的疗效、安全性、药代动力学和药效学研究

资源简介

AG-348治疗非输血依赖型地中海贫血的疗效、安全性、药代动力学和药效学研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项名为 AG348-C-010 的多中心研究，旨在评估 AG-348 在成人非输血依赖型地中海贫血（NTDT）参与者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学。研究包含一个核心期（最长 24 周）以及随后面向符合条件参与者的延长期（最长 10 年），共入组 20 名 NTDT 参与者。AG-348 的初始剂量为 50 毫克，每日两次；在第 6 周访视时，可根据参与者的安全性和血红蛋白（Hb）浓度进行一次剂量水平上调，至 100 毫克每日两次。该数据集在站内归入血液及造血器官疾病 / 其他分类，主题标签为 Thalassemia，可为关注地中海贫血治疗研究的人员提供该研究的结构化信息入口。

【数据集背景】

地中海贫血是一类影响血红蛋白合成的遗传性血液疾病，非输血依赖型地中海贫血（NTDT）患者通常不需要定期输血维持，但仍面临贫血及相关并发症的负担。AG348-C-010 研究正是在这一疾病背景下开展的多中心临床研究，其目标在于评估研究药物 AG-348 在成人 NTDT 参与者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学特征。该数据集收录的即是这项研究的注册与描述信息，主题标签为 Thalassemia，站内分类归入血液及造血器官疾病 / 其他，便于在血液疾病相关资源中进行检索与归类。

【数据内容】

数据集所涵盖的内容围绕 AG348-C-010 研究的基本设计信息展开，包括研究性质为多中心研究、研究条件为地中海贫血、研究人群为成人非输血依赖型地中海贫血参与者。研究设计上包含一个核心期，最长 24 周，随后是面向符合条件参与者的延长期，最长可达 10 年。研究共入组 20 名 NTDT 参与者。给药方案方面，AG-348 的初始剂量为 50 毫克，每日两次（BID），并在第 6 周访视时根据参与者的安全性和血红蛋白（Hb）浓度允许进行一次剂量水平上调，至 100 毫克每日两次。上述内容构成了该数据集对研究方案的关键描述。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov，属于临床研究注册信息类数据。其内容对应研究 AG348-C-010 的公开描述，涵盖研究条件、研究目的、研究分期安排、入组人数以及给药与剂量调整规则等信息。数据集的站内分类为血液及造血器官疾病 / 其他，主题标签为 Thalassemia，来源站点的描述构成了该数据集内容的基础。

【适用场景】

该数据集适用于需要了解 AG-348 在成人非输血依赖型地中海贫血中研究设计的场景，例如血液及造血器官疾病领域的研究人员、临床研究相关人员或信息检索人员，可通过该数据集快速获取研究的基本轮廓，包括研究目的（疗效、安全性、药代动力学与药效学）、研究人群（成人 NTDT 参与者）、研究分期结构（核心期与延长期）、入组规模（20 名参与者）以及起始剂量与剂量上调安排。主题标签 Thalassemia 与站内分类也有助于在血液疾病相关资源集合中进行定位与筛选。

【使用方法】

使用时可将该数据集作为 AG348-C-010 研究的信息条目进行查阅，依据其描述了解研究的多中心性质、核心期与延长期的时间安排、入组人数以及 AG-348 的给药方案与第 6 周访视时的剂量调整规则。由于数据集内容为研究层面的描述性信息，适合用于研究识别、背景调研和主题归类等用途；具体分析性使用应结合源站提供的原始记录进行核对。源站未提供更细化的使用说明。

【质量与限制】

该数据集的信息来自 clinicaltrials.gov 的研究描述，内容覆盖研究目的、设计、入组人数和给药方案等关键要素，但所提供的信息为研究层面的概要描述，未包含个体参与者层面的数据、结果指标数值或统计分析内容。数据集仅涉及 20 名 NTDT 参与者的研究，其描述范围有限。关于数据更新频率、完整性校验及版本信息，源站未提供。

【引用与许可】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov，引用时应注明来源站点及研究标识 AG348-C-010。关于具体的许可条款与使用限制，源站未提供。