用于遗传性视网膜疾病Prime编辑的pegRNA设计通用特征
该数据集包含约12,000条带有条形码的pegRNA序列，属于基因编辑领域的分子数据模态，通过靶向合成整合的50 bp序列基序，模拟了超过21个遗传性视网膜疾病相关基因的疾病背景。其主要用途是探索非工程化pegRNA设计的通用特征，为基于PE2系统的基因校正提供简化的设计指南，适用于遗传性视网膜疾病的基因治疗研究。
创建时间2025-11-10
更新时间2025-11-10
原始链接
https://tandf.figshare.com/articles/dataset/Generalizable_features_of_pegRNA_design_for_prime_editing_of_inherited_retinal_diseases/30578940
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资源简介
该数据集聚焦于遗传性视网膜疾病（IRD）的基因编辑治疗研究，旨在探索非工程化pegRNA（PE2系统）设计的通用特征。数据集通过高通量、池化分析方法，针对超过21个与IRD及相关综合征相关的基因，构建了约12,000条带有独特条形码的pegRNA序列。这些pegRNA靶向一个合成整合的50 bp序列基序，以模拟不同IRD的疾病背景。研究通过分析pegRNA在非眼部及眼部细胞类型中的表现，提出了一套与细胞系无关的pegRNA设计指南，包括3'延伸应介导替换型编辑、编辑位点应位于Cas内切酶诱导的切口位点上游5个核苷酸内、PBS和RTT长度分别至少为12和14个核苷酸等关键建议。该数据集为基于PE2系统的基因校正提供了简化的设计参数，适用于遗传性视网膜疾病的基因治疗研究方向。
提供机构：Khalid, Mohd Khairul Nizam Mohd; Hewitt, Alex W.; Tran, Minh Thuan Nguyen; Kc, Rajendra; Fairfax, Kirsten A.; Guinan, Thomas; Hung, Sandy S.; Patterson, Freya M.; Liu, Guei-Sheung; Cook, Anthony L.
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