用于遗传性视网膜疾病Prime编辑的pegRNA设计通用特征
该数据集包含约12,000条带有条形码的pegRNA序列，属于基因编辑领域的分子数据模态，通过靶向合成整合的50 bp序列基序，模拟了超过21个遗传性视网膜疾病相关基因的疾病背景。其主要用途是探索非工程化pegRNA设计的通用特征，为基于PE2系统的基因校正提供简化的设计指南，适用于遗传性视网膜疾病的基因治疗研究。
基本信息
资源简介
用于遗传性视网膜疾病Prime编辑的pegRNA设计通用特征
【数据集背景】
本数据集源站标题为《Generalizable features of pegRNA design for prime editing of inherited retinal diseases》。配套论文《Generalizable features of pegRNA design for prime editing of inherited retinal diseases》发表于 Ophthalmic Genetics（2025），DOI：10.1080/13816810.2025.2576786。项目资助方：This work was supported by an Australian National Health & Medical Research Council Leadership Fellowship, under grant [GNT2009079].。源站首次发布：2025-11-10。
【数据内容】
源站原始描述：The variety of ocular cell types involved in inherited retinal disease (IRD) necessitates the use of gene editing therapeutics which have generalizable components. In our study, we investigate the generalizable characteristics of non-engineered pegRNA design (PE2) for efficient, proof-in-principle gene correction of over 21 genes implicated in IRDs and associated syndromes. We use a single-transgene oligopool approach, comprising approximately 12,000 uniquely barcoded pegRNAs that target a synth…
【数据结构与技术规格】
文件数 14 个，合计 11.44 MB。iopg_a_2576786_sm2130.xlsx：application/vnd.openxmlformats-officedocument.spreadsheetml.sheet，4.03 MB。iopg_a_2576786_sm1988.xlsx：application/vnd.openxmlformats-officedocument.spreadsheetml.sheet，31.76 KB。数据集 DOI：10.6084/m9.figshare.30578940.v1。
【主题与分类】
源站学科分类：Space Science、Microbiology、Genetics、Molecular Biology、Biotechnology、Chemical Sciences not elsewhere classified。主题标签：Prime editing、pegRNA、inherited retinal disease (IRD)、PE2、RTT length、PBS length、edit-to-nick distance。
【适用方向】
源站学科分类标注为 Space Science、Microbiology、Genetics、Molecular Biology、Biotechnology、Chemical Sciences not elsewhere classified。
【获取与许可】
源站页面：https://tandf.figshare.com/articles/dataset/Generalizable_features_of_pegRNA_design_for_prime_editing_of_inherited_retinal_diseases/30578940
使用许可：CC BY 4.0（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。
规范引用：Generalizable features of pegRNA design for prime editing of inherited retinal diseases. Taylor & Francis. Patterson, Freya M.; Tran, Minh Thuan Nguyen; Guinan, Thomas; Khalid, Mohd Khairul Nizam Mohd; Kc, Rajendra; Fairfax, Kirsten A.; et al
【使用注意】
· 源站最后修改于 2026-01-28，引用时请注意版本时效。
下载信息
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使用方式
数据集获取（Figshare）
按页面 Download 按钮获取。
数据说明
该数据集聚焦于遗传性视网膜疾病（IRD）的基因编辑治疗研究，旨在探索非工程化pegRNA（PE2系统）设计的通用特征。数据集通过高通量、池化分析方法，针对超过21个与IRD及相关综合征相关的基因，构建了约12,000条带有独特条形码的pegRNA序列。这些pegRNA靶向一个合成整合的50 bp序列基序，以模拟不同IRD的疾病背景。研究通过分析pegRNA在非眼部及眼部细胞类型中的表现，提出了一套与细胞系无关的pegRNA设计指南，包括3’'延伸应介导替换型编辑、编辑位点应位于Cas内切酶诱导的切口位点上游5个核苷酸内、PBS和RTT长度分别至少为12和14个核苷酸等关键建议。该数据集为基于PE2系统的基因校正提供了简化的设计参数，适用于遗传性视网膜疾病的基因治疗研究方向。
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