CRISPR/Cas9瞬时基因编辑疗法治疗伴MYOC突变的高眼压POAG

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦伴MYOC突变的高眼压原发性开角型青光眼(POAG)。源站描述为一项开放、单剂量、双臂、非随机临床研究,计划入组6至9例高眼压POAG患者,分为两组,受试者经前房注射单次BD113vVLP(4µg p24),并在1年随访中按访视计划评估安全性与疗

Shanghai BDgene Co., Ltd.Shanghai BDgene Co., Ltd.
clinicaltrials
浏览 5
基因组Primary Open Angle Glaucoma
CRISPR/Cas9 Instantaneous Gene Editing Therapy to Intraocular Hypertensive POAG With MYOC Mutation

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-23

资源简介

CRISPR/Cas9瞬时基因编辑疗法治疗伴MYOC突变的高眼压POAG

该数据集英文名为 CRISPR/Cas9 Instantaneous Gene Editing Therapy to Intraocular Hypertensive POAG With MYOC Mutation,来源于 clinicaltrials.gov,本站归类为眼及附器疾病下的青光眼方向,主题标签为 Primary Open Angle Glaucoma。源站描述显示,这是一项开放、单剂量、双臂、非随机临床研究,针对伴 MYOC 突变的高眼压原发性开角型青光眼(POAG)患者,计划入组 6 至 9 例,分为两个试验组,受试者经前房注射单次 BD113vVLP(4µg p24),并在 1 年随访中按访视计划评估安全性与疗效。该数据集围绕这一临床研究形成,可用于了解 CRISPR/Cas9 瞬时基因编辑治疗在眼内高压 POAG 人群中的研究设计、分组安排与随访评估框架。

【数据集背景】

原发性开角型青光眼是青光眼的主要类型之一,高眼压是其重要临床特征。该数据集所对应的研究聚焦伴 MYOC 突变且眼内压升高的 POAG 患者,探索以 CRISPR/Cas9 瞬时基因编辑为思路的干预方式。研究采用开放、单剂量、双臂、非随机设计,受试者接受前房注射单次 BD113vVLP(4µg p24),并在 1 年随访期内按访视计划开展安全性与疗效评估。数据集以 clinicaltrials.gov 的源站描述为基础,呈现该临床研究的基本轮廓。

【数据内容】

源站描述涉及的研究对象为高眼压 POAG 患者,计划入组 6 至 9 例,并分为两个试验组。试验组 1 招募 3 例 POAG 患者,其眼内压升高,MYOC 突变阳性或阴性,且目标干预眼无视力;试验组 2 将招募 3 至 6 例伴 MYOC 突变且具有视力的 POAG 患者。为更好地验证 BD113vVLP 的降眼压效果,试验组 2 还会按需额外招募 2 或 3 名参与者。每位参与者通过前房注射接受单次给药 BD113vVLP(4µg p24),随后在 1 年随访中按访视计划进行安全性和疗效评估。除上述内容外,源站未提供更细化的数据字段、变量清单或统计指标说明。

【采集与来源】

该数据集来源站为 clinicaltrials.gov,源站描述给出了研究条件为 Primary Open Angle Glaucoma,并说明了研究类型、入组规模、分组方式、给药途径、给药剂量及随访安排。数据集的分类信息为眼及附器疾病 / 青光眼,主题标签为 Primary Open Angle Glaucoma。关于原始数据的采集流程、访视时间点明细、评估量表及数据管理方式,源站未提供。

【适用场景】

该数据集适用于了解伴 MYOC 突变的高眼压 POAG 临床研究设计,包括开放、单剂量、双臂、非随机的研究框架,以及按 MYOC 突变状态、视力和眼内压情况划分试验组的思路。也可用于关注前房注射单次 BD113vVLP(4µg p24)后 1 年随访中安全性与疗效评估安排的相关场景。关于该数据集在其他研究、教学或产品开发中的具体适用性,源站未提供。

【使用方法】

源站描述仅呈现研究层面的分组、给药与随访安排,未提供数据下载方式、访问接口、字段说明或分析操作指南。如何使用该数据集进行具体分析,源站未提供。

【质量与限制】

该数据集对应研究为开放、单剂量、双臂、非随机设计,计划入组 6 至 9 例,样本量较小,且分组并非随机分配。源站描述未提供数据完整性、准确性、缺失情况、偏倚控制或统计效能等信息。关于数据质量与使用限制的进一步说明,源站未提供。

【引用与许可】

该数据集来源站为 clinicaltrials.gov。关于引用格式、许可条件、使用权限及再分发要求,源站未提供。

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使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06465537

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:原发性开角型青光眼。这是一项开放性、单剂量、双臂、非随机临床研究。共纳入6至9例高眼压的原发性开角型青光眼患者,分为两个试验组。试验1组招募3例原发性开角型青光眼患者,其眼压升高且MYOC突变阳性或阴性,干预眼无视力。试验2组将招募3至6例伴有MYOC突变且具有视力的原发性开角型青光眼患者。为更好地验证BD113vVLP的降眼压效果,试验2组将按需额外招募2或3名参与者。每位参与者将在干预眼接受单次给药BD113vVLP(4µg p24)前房内注射,然后按照1年随访中的访视计划进行安全性和有效性评估。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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