ALK-001 对 Stargardt 病的 2 期耐受性与效果研究

Stargardt 病是一种导致视网膜损伤和法定失明的罕见遗传病,由 ABCA4 基因缺陷引起,影响眼内维生素 A 代谢并形成毒性维生素 A 二聚体

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
clinicaltrials
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基因组Stargardt DiseaseStargardt Macular DegenerationStargardt Macular Dystrophy
Phase 2 Tolerability and Effects of ALK-001 on Stargardt Disease

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-22

资源简介

ALK-001 对 Stargardt 病的 2 期耐受性与效果研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦 Stargardt 病(ABCA4 相关)的 2 期临床研究,评估口服 ALK-001 对疾病进展的影响。Stargardt 病是一种导致视网膜损伤和法定失明的罕见遗传病,由 ABCA4 基因缺陷引起,影响眼内维生素 A 代谢并形成毒性维生素 A 二聚体。ALK-001 是化学修饰的维生素 A,旨在替代维生素 A 以阻止毒性二聚体形成。参与者接受 ALK-001 或安慰剂。数据可用于了解该试验的设计与干预信息(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:Stargardt 病、Stargardt 黄斑变性、Stargardt 黄斑营养不良、常染色体隐性 Stargardt 病 1 型(ABCA4 相关)。本研究评估口服 ALK-001 对 Stargardt 病(ABCA4 相关)进展的影响。Stargardt 病是一种罕见的遗传性疾病,会导致视网膜损伤并导致法定失明。Stargardt 病由缺陷的 ABCA4 基因引起,该基因影响眼内维生素 A 的加工,并导致眼内形成有毒的维生素 A 聚集体(称为“维生素 A 二聚体”)。维生素 A 二聚体被认为与 Stargardt 病的视力丧失有关。研究药物 ALK-001 是一种化学修饰的维生素 A,设计作为维生素 A 的替代品,以防止眼内形成有毒的维生素 A 二聚体。试验参与者将接受 ALK-001 或安慰剂,一种

【主题与分类】

主题标签:Stargardt Disease、Stargardt Macular Degeneration、Stargardt Macular Dystrophy。本站分类:眼及附器疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT02402660

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    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:Stargardt病、Stargardt黄斑变性、Stargardt黄斑营养不良、常染色体隐性Stargardt病1型(ABCA4相关)。本研究评估口服ALK-001对Stargardt病(ABCA4相关)进展的影响。Stargardt病是一种罕见的遗传性疾病,可导致视网膜损伤并造成法定失明。Stargardt病由ABCA4基因缺陷引起,该基因缺陷影响眼内维生素A的代谢过程,并导致眼内形成有毒的维生素A聚集体(称为“维生素A二聚体”)。维生素A二聚体被认为与Stargardt病的视力丧失有关。研究药物ALK-001是一种经化学修饰的维生素A,旨在作为维生素A的替代物,以防止眼内有毒维生素A二聚体的形成。试验参与者将接受ALK-001或安慰剂,并将在长达24个月内定期进行随访访视。目前Stargardt病尚无治疗方法。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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