评估OCU410ST治疗Stargardt病的2/3期试验

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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05956626

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数据说明

适应症：Stargardt病。研究产品名称：OCU410ST。活性成分名称：腺相关病毒载体5型人RORA（AAV5-hRORA）。研究标题：一项评估OCU410ST治疗Stargardt病安全性和有效性的1期研究，以及一项评估OCU410ST治疗Stargardt病安全性和有效性的2/3期关键确证性临床试验。研究中心：美国约15个研究中心。背景：Stargardt病是一种导致儿童和年轻成人视力丧失的眼病。它是一种由缺陷基因引起的遗传性疾病，缺陷基因会导致眼内脂肪沉积物堆积。目前，Stargardt病尚无获批的治疗方法。OCU410ST产品信息：OCU410ST是一种含有编码人RORA的腺相关病毒血清型5载体，用于治疗Stargardt病。脂质代谢失调、氧化应激和抗炎机制异常对Stargardt病的发病机制和进展至关重要。hRORA在调控这些基因通路中的作用强烈提示，OCU410ST可恢复眼内稳态，因而有望成为Stargardt病的治疗候选药物。

2/3期关键确证性临床试验是一项随机、结局评估者设盲的多中心研究。共将入组五十一（51）名受试者，按2：1的比例分配至治疗组（n=34名受试者）或未治疗对照组（n=17名受试者）。治疗组：34名受试者。受试者将接受单次视网膜下注射200 µL OCU410ST，浓度为1.5×10E11 vg/mL。对照组：17名受试者。入组本研究未治疗对照组的受试者将不接受任何治疗。他们将按照与治疗组受试者相同的治疗时间表进行随访。注：将在筛选期、4个月、8个月、12个月、四（4）次长期安全性随访以及提前终止访视（如适用）时收集未治疗眼的数据。将收集t

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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