Teprotumumab (HZN-001) 扩展可及性方案：活动性甲状腺眼病患者

资源简介

Teprotumumab (HZN-001) 扩展可及性方案：活动性甲状腺眼病患者

本数据集记录了一项针对活动性甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease）及Graves眼病（Graves' Orbitopathy）患者的扩展可及性方案，涉及研究性药物Teprotumumab（HZN-001）。该方案的核心在于为符合条件的特定患者提供在正式上市前获取研究药物的途径，申请须由持证医师针对具体患者提出，并基于医师与患者共同作出的“治疗获益大于风险”的判断。持证医师须为其符合条件的患者提交申请，并满足参与该扩展可及性方案的全部要求。该记录来源于clinicaltrials.gov，相关研究信息于2024年从Horizon公司获取，归类于内分泌、营养和代谢疾病领域的其他类别。

【数据集背景】

甲状腺眼病是一种与甲状腺功能异常相关的眼眶疾病，Graves眼病是其典型表现形式，可导致眼球突出、复视、眼睑退缩等症状，严重影响患者外观与视功能。对于活动期患者，临床治疗选择有限，存在未被满足的医疗需求。Teprotumumab（HZN-001）作为研究性药物，通过扩展可及性方案为部分患者提供在药物正式获批上市前获得治疗的可能性。该方案并非传统意义上的临床试验，而是面向特定患者的药物获取机制，其设立体现了在严格监管框架下平衡研究性药物可及性与用药安全的考量。

【数据内容】

本数据集的内容围绕该扩展可及性方案展开，涵盖方案所针对的疾病条件，即甲状腺眼病与Graves眼病，以及研究性药物Teprotumumab（HZN-001）的相关信息。方案明确了参与路径：由持证医师为特定患者提出获取药物的申请，申请的前提是医师与患者已共同判定治疗获益超过风险，且医师须满足参与该方案的要求。数据集主题标签为甲状腺眼病与Graves眼病，整体属于内分泌、营养和代谢疾病分类下的其他类别。关于方案的具体入组标准、用药剂量、随访安排、样本量及终点指标等细节，源站未提供。

【采集与来源】

该数据集来源于clinicaltrials.gov，该平台为临床研究及扩展可及性方案提供公开登记信息。方案记录于2024年从Horizon公司获取，表明其数据整理与收录工作在该时间点完成。源站描述中列明了疾病条件、申请主体、申请前提及参与要求等关键要素，并注明研究信息的获取来源。除上述来源信息外，关于数据采集的具体方法、更新频率及原始文档的详细构成，源站未提供。

【适用场景】

基于现有信息，该数据集适用于了解Teprotumumab（HZN-001）在活动性甲状腺眼病患者中扩展可及性方案的基本框架，包括适用疾病、申请主体与参与条件。其潜在用途包括：供临床医师了解该方案的申请路径与前提要求；供患者及家属认识研究性药物扩展可及性机制的一般运作方式；供研究人员或医药信息工作者检索甲状腺眼病领域研究性药物可及性方案的存在与基本信息。需要强调的是，该数据集不构成用药指导，任何治疗决策应由持证医师结合患者具体情况作出。关于该数据集在药物经济学、流行病学或真实世界研究中的具体应用，源站未提供。

【使用方法】

使用该数据集时，可依据其记录的疾病条件与方案要素，检索甲状腺眼病及Graves眼病相关的扩展可及性方案信息，并了解持证医师申请参与的基本流程与前提判断。由于方案强调针对特定患者、由持证医师申请并满足参与要求，使用者在参考时应始终结合这一限定条件，不宜将其理解为普遍适用的治疗推荐。关于数据的具体检索方式、字段结构及配套文档的使用说明，源站未提供。

【质量与限制】

该数据集的信息来自公开登记平台，并经2024年从Horizon公司获取，其内容以方案层面的描述为主，未包含患者层面的临床结果数据。由于源站描述较为概括，方案的具体入组标准、用药方案、安全性监测安排及疗效评价指标等均未呈现，因此该数据集不足以支持对方案安全性或有效性的评估。此外，扩展可及性方案本身面向特定患者群体，其信息不具有普适性。关于数据的完整性校验、准确性核验及更新机制，源站未提供。

【引用与许可】

该数据集来源于clinicaltrials.gov，相关研究信息于2024年从Horizon公司获取。引用时应注明其来源平台及获取年份。关于该数据集的具体许可条款、使用限制及正式引用格式，源站未提供。