Lerodalcibep治疗6至17岁杂合子家族性高胆固醇血症儿童的有效性与安全性研究
适应症：家族性高胆固醇血症-杂合子。这是一项随机、安慰剂对照、双盲的3b期研究，旨在评估lerodalcibep 300 mg皮下每季度一次给药、在24周治疗期内的有效性、安全性和耐受性
基本信息
资源简介
Lerodalcibep治疗6至17岁杂合子家族性高胆固醇血症儿童的有效性与安全性研究
本数据集围绕一项针对家族性高胆固醇血症（杂合子）儿童与青少年患者的临床研究展开，研究药物为lerodalcibep。该研究为随机、安慰剂对照、双盲的3b期临床试验，旨在评估lerodalcibep 300 mg皮下每季度一次给药、在24周治疗期内的有效性、安全性和耐受性。研究对象为6至17岁、确诊为杂合子家族性高胆固醇血症且符合入排标准的男性与女性患者，计划入组约150人，覆盖美国、加拿大、中南美洲、欧洲、南非、亚洲、澳大拉西亚及中东等地区的约30个研究中心。受试者按2:1比例随机分配至lerodalcibep 300 mg组（100人）或安慰剂组（50人），给药方式为皮下注射、每季度一次。研究总时长最长可达35周，包括最长11周的筛选期（其中可能包含最长8周的洗脱期）和24周的治疗期。该数据集属于内分泌系统疾病/血脂异常分类，来源于clinicaltrials.gov，主题标签为“Familial Hypercholesterolemia - Heterozygous”。
【数据集背景】
杂合子家族性高胆固醇血症是一种遗传性血脂异常疾病，患者自儿童期起即面临较高的低密度脂蛋白胆固醇水平及相关心血管风险。在儿童和青少年人群中开展干预性研究，对于评估新型降脂疗法的有效性与安全性具有重要意义。本研究所针对的lerodalcibep是一种研究性药物，采用皮下注射、每季度一次的长效给药方案，拟在6至17岁杂合子家族性高胆固醇血症患者中验证其治疗潜力。该研究设计为3b期、随机、安慰剂对照、双盲，体现了在儿科人群中获取高质量循证证据的研究路径。
【数据内容】
本数据集所涉及的研究内容主要包括：研究药物的给药方案（lerodalcibep 300 mg，皮下注射，每季度一次）、治疗周期（24周）、研究总时长（最长35周，含筛选期与治疗期）、受试者人群特征（6至17岁、杂合子家族性高胆固醇血症、符合入排标准）、样本量（约150人，其中lerodalcibep组100人、安慰剂组50人，随机比例2:1）、研究中心分布（美国、加拿大、中南美洲、欧洲、南非、亚洲、澳大拉西亚、中东等地区约30个中心）。研究的主要关注点为有效性、安全性和耐受性。源站描述未提供具体的疗效终点指标、安全性指标、统计分析方法或数据字段结构。
【采集与来源】
该数据集来源于clinicaltrials.gov，属于临床研究注册信息。源站描述提供了研究的基本设计信息，包括研究条件、研究阶段、随机化与盲法设计、给药方案、受试者数量、年龄范围、研究中心地理分布以及研究周期等。数据采集的具体操作流程、病例报告表内容、实验室检测方法、随访时间点等细节，源站未提供。
【适用场景】
该数据集适用于了解儿童及青少年杂合子家族性高胆固醇血症领域一项3b期临床试验的研究设计概况，可用于科研人员、临床医生、药品研发人员及循证医学研究者快速获取该研究的基本特征，例如研究人群、干预措施、对照设置、样本量和地理覆盖范围。也可作为系统评价或荟萃分析中识别相关临床试验的线索来源。由于源站描述未提供研究结果数据，该数据集不适用于直接提取疗效或安全性结论。
【使用方法】
使用者可依据本数据集提供的研究设计信息，对该临床试验进行特征归纳与分类。例如，在证据合成过程中，可将其标记为随机、安慰剂对照、双盲、3b期研究，干预措施为lerodalcibep 300 mg皮下每季度一次，对照为安慰剂，人群为6至17岁杂合子家族性高胆固醇血症患者。若需获取研究结果、不良事件数据或完整方案，应进一步查阅源站注册页面或相关发表文献。源站未提供具体的数据访问接口或下载方式。
【质量与限制】
该数据集的信息来自clinicaltrials.gov的注册描述，属于研究方案层面的概要信息。其优势在于来源明确、设计要素清晰，便于快速识别研究类型与人群。限制在于：源站描述未提供研究结果、终点定义、统计方法、入排标准全文、不良事件数据以及数据共享声明等关键内容；此外，研究状态、实际入组人数与计划入组人数是否一致、研究是否已完成等信息，源站描述均未提供。因此，该数据集不能用于评估该药物的实际疗效或安全性，也不应作为临床决策的直接依据。
【引用与许可】
该数据集的来源站为clinicaltrials.gov。引用时应注明源站及研究注册信息。关于数据的使用许可、版权归属及具体引用格式，源站未提供。
下载信息
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07102511
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
适应症：家族性高胆固醇血症-杂合子型。这是一项随机、安慰剂对照、双盲、3b期研究，旨在评估lerodalcibep 300 mg皮下注射每季度一次（QM）在24周治疗期内的疗效、安全性和耐受性。约150名6至17岁、患有杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）且符合入选和排除标准的男性和女性患者将在美国、加拿大、中南美洲、欧洲、南非、亚洲、澳大拉西亚和中东约30个研究中心入组。患者将按2：1的比例随机分配至lerodalcibep 300 mg组（100名患者）或安慰剂组（50名患者），每季度一次皮下注射。研究将包括筛选期和治疗期。总研究持续时间最长可达35周，其中包括最长11周的筛选期（可能包括最长8周的洗脱期）和24周的研究药物治疗。随机分组并于第1天给药后，患者将每季度一次到诊所随访，持续20周，然后在第22周和第24周按2周间隔随访。所有患者将在第1天以及第4、8、12、16和20周接受lerodalcibep 300 mg每季度一次或安慰剂的给药。
目的：本研究的主要共同目的是评估在6至17岁、患有HeFH、保持稳定饮食并接受最大耐受剂量口服降LDL-C药物治疗的儿科患者中，每月一次给予lerodalcibep 300 mg与安慰剂相比，在第12周和第24周时LDL-C的降低情况。本研究的次要目的如下：* 评估lerodalcibep在LDL-C由Friedewald公式计算时，与安慰剂相比，在第22周以及第22周和第24周平均值时的降LDL-C效果；* 评估通过制备型超速离心（PUC）测定的LDL-C从基线（第0周）至第24周时lerodalcibep与安慰剂相比的变化；* 评估lerodalcibep在患有HeFH的儿科患者中的安全性和耐受性；* 评估每1个月一次给予300 mg lerodalcibep对第[缺失]周时血清未结合（游离）PCSK9浓度的药效学（PD）影响
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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