晚发型Pompe病患者的基因转移研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项名为FORTIS的临床研究信息,评估研究性基因替代疗法AT845在成人晚发型Pompe病患者中的安全性和有效性

Astellas Gene TherapiesAstellas Gene Therapies
clinicaltrials
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基因组Pompe Disease (Late-onset)
Gene Transfer Study in Patients With Late Onset Pompe Disease

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-26

资源简介

晚发型Pompe病患者的基因转移研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项名为FORTIS的临床研究信息,评估研究性基因替代疗法AT845在成人晚发型Pompe病患者中的安全性和有效性。受试者接受单次静脉输注AT845,计划评估最多3个名义剂量水平,初始队列剂量为3x10^13 vg/kg,第二队列为6×10^13 vg/kg,第三队列为1×10^14 vg/kg,队列间剂量递增基于安全性评估并与独立DMC协商。核心观察期为48周,安排访视和评估。数据可用于了解该基因治疗试验的设计、剂量方案和观察安排(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:Pompe病(晚发型)。本研究(FORTIS)将在成人LOPD受试者中评估研究性基因替代疗法AT845的安全性和有效性。受试者将接受单次剂量AT845,通过静脉(IV)输注给药。本研究计划评估最多3个名义剂量水平的AT845。每位受试者计划接受一次通过IV输注的AT845给药。初始给药队列接受单次剂量3x10^13 vg/kg的AT845。第二剂量队列将接受单次剂量6×10^13 vg/kg。第三剂量队列将接受单次剂量1×10^14 vg/kg。队列间的剂量递增将基于安全性评估并与独立DMC协商。将有一个48周的核心观察期,包含计划访视和评估。在核心观察期结束后,s

【主题与分类】

主题标签:Pompe Disease (Late-onset)。本站分类:消化系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT04174105

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:晚发型庞贝病。本研究(FORTIS)将评估研究性基因替代疗法AT845在晚发型庞贝病(LOPD)成人受试者中的安全性和有效性。受试者将接受单剂AT845静脉(IV)输注。本研究计划评估最多3个标称剂量水平的AT845。每位受试者计划接受单次静脉输注AT845给药。初始给药队列接受单剂3×10^13 vg/kg的AT845。第二剂量队列将接受单剂6×10^13 vg/kg。第三剂量队列将接受单剂1×10^14 vg/kg。队列间的剂量递增将基于安全性评估并与独立数据监查委员会(DMC)协商确定。将设为期48周的核心观察期,期间安排访视和评估。核心观察期结束后,受试者将每6个月接受一次安全性随访访视,直至给药后10年。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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